Produktion kleiner RNA-Moleküle für das Stummschalten von langen, nicht-kodierenden RNAs
Preisträger GO-Bio 2.Förderrunde 2007, Phase II
Prof. Dr. Frank Buchholz
seit 2010: Professor für Medizinische Systembiologie am Universitätsklinikum Dresden; Gruppenleiter am Max-Planck-Institut für Molekulare Zellbiologie und Genetik in Dresden
Kontakt: buchholz@mpi-cbg.de; Tel. 0351-210-2888
Kurzzusammenfassung:
Kleine RNA-Moleküle haben in den vergangenen Jahren die Werkzeugkiste von Molekularbiologen enorm bereichert. Denn mit ihrer Hilfe lässt sich die Aktivität von Genen gezielt ausschalten. Diese Eigenschaft machen sich Grundlagenforscher und Molekularmediziner zunutze, um bestimmte Prozesse in Zellen zu verstehen oder fehlerhafte Genfunktionen therapeutisch zu beheben. Das hierbei genutzte Phänomen der RNA-Interferenz basiert auf kurzen Ribonukleinsäuren, sogenannten small interfering RNAs (siRNAs), mit deren Hilfe der Prozess der Proteinherstellung in Zellen gezielt unterbrochen werden kann. Das Team um Frank Buchholz hat bereits in der ersten Phase von GO-Bio erfolgreich ein Verfahren zur Marktreife entwickelt, mit dem sich maßgeschneiderte siRNAs in großen Mengen kostengünstig herstellen lassen. Hierbei kommt das Enzym Endoribonuklease zum Einsatz, weshalb die Forscher ihre Plattform esiRNA-Technologie getauft haben. 2010 wurde zudem das Unternehmen Eupheria Biotech GmbH in Dresden gegründet, das die esiRNA-Technologie kommerzialisieren wird. Das Team hat mittlerweile einen großen Laborchemikalienspezialisten als Vertriebspartner für seine esiRNA-Herstellung gewonnen.
In der zweiten Förderphase von GO-Bio will Buchholz das Anwendungsspektrum der esiRNAs um eine Klasse von Zielmolekülen erweitern, die „langen, nicht-kodierenden RNAs“. Dazu zählen regulatorische RNA-Moleküle aus mehr als 200 Bausteinen, die in der Zelle nicht in ein Protein umgesetzt werden. In dem Projekt wollen die Forscher bioinformatische und molekulare Werkzeuge entwickeln, mit denen sich diese Moleküle in Zellen aufspüren lassen. Geplant ist dann, die esiRNA-Technologie für das gezielte Ausschalten der nicht-kodierenden RNAs anzupassen. Damit sollen die Einsatzbereiche der esiRNAs in der Genomforschung und der medizinischen Systembiologie deutlich ausgebaut werden.
